Un f�rmaco para una enfermedad grave. Una cura para el S�ndrome de Dravet
Responsable del proyecto: Dr. Luis Miguel Aras Portilla
Zona geogr�fica: Europa Occidental
Pa�s: Espa�a
Regi�n/Localidad: Otros pa�ses
Poblaci�n beneficiaria: Infancia
Cantidad a financiar: 50000 �
Plazos de ejecuci�n: 20/03/2013 - 31/12/2013
Comentarios: El s�ndrome de Dravet no tiene cura. Tampoco existe una combinaci�n de f�rmacos que funcione de manera eficaz. Se trata de una enfermedad resistente a los f�rmacos con graves alteraciones, motoras, cognitivas y de conducta. Posee uno de los mayores ratios de mortalidad en el campo de la epilepsia. A pesar de su gravedad, la comunidad cient�fica cree que es una enfermedad te�ricamente curable. Los �ltimos estudios en modelos de ratones permiten aventurar que un f�rmaco con actuaci�n espec�fica sobre los canales de sodio Nav 1.1 alterados permitir�a resolver la mayor�a de los s�ntomas de esta grave enfermedad. Acabar con una enfermedad que provoca en el 60 % de sus afectados un retraso mental severo, crisis diarias en muchos de estos ni�os as� como una mortalidad superior al 10 % es el objetivo de este proyecto. Corre, nada, pedalea, ... haz Deporte con Causa.
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Descripci�n: La Fundaci�n S�ndrome de Dravet pretende elaborar proyectos de investigaci�n que permitan desarrollar f�rmacos �tiles en el S�ndrome de Dravet y modificar esta grave enfermedad en el menor tiempo posible. Queremos validar todos los f�rmacos existentes en el mercado, analizando la efectividad de nuevos compuestos en desarrollo para otras enfermedades y desarrollar compuestos espec�ficos para el S�ndrome de Dravet. F�rmacos m�s efectivos y espec�ficos conseguir�n parar las convulsiones y determinar�n mejoras significativas en las disfunciones cognitivas, en las graves aliteraciones de conducta y motoras existentes, as� como permitir�n disminuir los altos porcentajes de mortalidad que acompa�an a esta enfermedad. Buscamos financiar el primer proyecto de Screening farmacol�gico en el S�ndrome de Dravet en un modelo celular de la mano de la Universidad de Barcelona y la Universidad de Miguel Hern�ndez de Elche. Dravet Farmacogenomic Highthrought screening. 2012-2017.
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Fundaci�n S�ndrome de Dravet
Madrid
Queremos establecer una estructura organizativa fuerte, din�mica y resolutiva que fomente la investigaci�n nacional e internacional del s�ndrome de Dravet
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